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Esta dolencia está vinculada al cromosoma X (por ello la sufren más niños que niñas) y se caracteriza por una degeneración progresiva de la corteza suprarrenal. Los niños que la sufren pierden progresivamente y en apenas tres años la vista, el oído y las capacidades intelectuales y terminan en estado vegetativo.

Por ahora uno de los tratamientos más habituales era el transplante de médula, pero su riesgo era alto. Recientemente un equipo de científicos del Instituto Nacional de la Salud y la Investigación Médica (INSERM) de Francia, del Centro de Investigación del Cáncer Alemán y de la Universidad de Harvard han encontrado una alternativa a través de la terapia genética.

Los investigadores han extraído células madre sanguíneas de dos pacientes y las han corregido genéticamente para implantarlas luego en los niños. Durante dos años se siguió la evolución y el resultado ha sorprendido ya que se logró retrasar el inicio de la enfermedad. esta terapia aún debe probarse con más pacientes, pero el hallazgo resulta muy prometedor y ha sido publicado en la revista Science.