La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el ensayo clínico para evaluar una nueva terapia avanzada celular, el CAR-T, destinada a niños y adultos que sufren una leucemia de células T con mal pronóstico cuando no responden a los tratamientos habituales.
El CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa del organismo), modificarlas en laboratorio y volvérselas a infundir, para que estas células reforzadas ataquen a las cancerígenas y las eliminen. Se trata de una terapia muy prometedora en otros tipos de leucemia. El objetivo ahora es probarla, por primera vez en el mundo, en un subtipo de leucemia de células T, la leucemia linfoblástica aguda de células T corticales.
La terapia está desarrollada por OneChain Immunotherapeutics (OCI), una empresa derivada (spin-off) del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras fundada por el investigador Pablo Menéndez.
"Al paciente se le extrae sangre y se le manipula genéticamente las células T para introducir una molécula que, en la parte de fuera, tiene un anticuerpo que reconoce la célula diana -la cancerígena-; estas células manipuladas se infunden de nuevo al paciente y destruyen las tumorales", ha explicado en declaraciones a Efe Menéndez, investigador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras en el Campus Clínic de Barcelona.
De esta manera, con esta técnica, son las células modificadas del propio paciente las que atacan a las cancerosas de forma dirigida, sin dañar las células sanas.
El ensayo clínico, que en la primera fase constará de una docena de pacientes, se llevará a cabo en los hospitales barceloneses de Sant Joan de Déu, para los pacientes pediátricos, y Clínic, para los adultos, aunque podrán participar enfermos de otras partes de España y de Europa.
Los pocos pacientes con LLA-T cortical que no responden al tratamiento estándar y tienen una recaída -entre cuatro y seis casos al año en España- se quedan sin opciones, con una esperanza de vida escasa, de pocos meses. "Desgraciadamente, en poco tiempo van a paliativos, así que este ensayo ofrece una alternativa para rescatar a estos pacientes", ha destacado el también investigador del Instituto Josep Carreras Diego Sánchez Martínez.
Más de 350 niños son diagnosticados de leucemia al año en España y, entre estos, la más habitual es la leucemia linfoblástica aguda (LLA), que representa alrededor del 80 % de los casos pediátricos.
La LLA, que puede afectar también a adultos, se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea. Dentro de las LLA, está el subtipo LLA-T cortical, sobre la que se va a hacer este ensayo y de la que se diagnostican unos 30 menores al año en España, de entre 11 y 17 años.
La mayoría de los enfermos responden al tratamiento primario estándar, consistente en quimioterapia o trasplante de médula ósea, pero entre un 5 % y un 15 % de los casos no se curan o recaen; son estos los que tendrán una última oportunidad gracias a esta terapia experimental.